Étant donné que la PSP est une maladie rare, il est essentiel de minimiser le nombre de participants aux essais cliniques. L’objectif de ce travail était d’identifier les régions du cerveau qui nécessitent les plus petites tailles d’échantillon pour détecter des effets thérapeutiques potentiels pour les essais cliniques PSP.
En utilisant à la fois l’analyse voxélique exploratoire et les mesures volumétriques régionales de l’atrophie cérébrale, nous avons montré :
- Lesrégions cérébrales d’intérêt qui nécessitent les tailles d’échantillon les plus faibles pour détecter les effets thérapeutiques potentiels pour les essais cliniques PSP.
- Les volumes régionaux sous-corticaux illustrent la progression rapide de la PSP avec des changements statistiquement significatifs de l’atrophie dès 6 mois après la visite initiale.
- L’évaluation des changements de volume régionaux au fil du temps à l’aide d’un pipeline de traitement/analyse de neuroimagerie spécialement conçu pour les essais cliniques peut générer des exigences de taille d’échantillon plus petite que les biomarqueurs planimétriques MRPI et MRPI 2.0 pour surveiller la progression de la maladie.
Ce travail fournit une analyse approfondie des données IRM de l’étude 4RTNI. Nos résultats montrent que l’atrophie cérébrale progressive et régionale peut être évaluée efficacement à l’aide d’une analyse quantitative d’images IRM avec des échantillons de taille raisonnable sur une période relativement courte. En tant que tels, ces biomarqueurs d’imagerie semblent prometteurs pour l’évaluation de l’efficacité des traitements modificateurs de la maladie dans les essais cliniques PSP.