PIANO™ nécessite des tailles d'échantillons nettement plus faibles pour évaluer la réduction de l'atrophie observée par rapport à d'autres outils/méthodes d'analyse quantitative.
Tailles d’échantillons pour l’atrophie régionale PIANO™
Taille de l'échantillon par bras nécessaire pour observer une réduction de 20 à 80 % de l'atrophie régionale dans un groupe traité par rapport à un groupe non traité sur une période de 12 mois.
Tailles d’échantillons pour les volumes régionaux PIANO™ par rapport à FreeSurfer
Taille de l'échantillon par bras nécessaire pour observer une réduction de 20 à 80 % de l'atrophie régionale dans un groupe traité par rapport à un groupe non traité sur une période de 6 ou 12 mois en utilisant PIANO™ par rapport aux calculs de la taille de l'échantillon estimés en utilisant FreeSurfer sur une période de 12 mois dans des régions neuroanatomiques équivalentes. Les estimations de la taille de l'échantillon sont codées par couleur, les teintes vertes correspondant à moins de 50 sujets par bras.
Le graphique de la taille de l'échantillon par bras en fonction du pourcentage de réduction de l'atrophie met en évidence un certain nombre de régions sous-corticales pour lesquelles il faut moins de 50 sujets pour détecter une réduction de 40 % de l'atrophie cérébrale observée dans un groupe traité par rapport à un groupe non traité.
Le tableau montre les calculs de puissance pour les périodes de 6 et 12 mois, pour les estimations de la taille de l'échantillon par bras nécessaires pour observer des réductions de 20 à 80 % de l'atrophie dans un groupe traité par rapport à un groupe non traité. Même à 6 mois, en utilisant notre quantification du volume PIANO™ dans les ventricules latéraux, le troisième ventricule, le thalamus et le pallidum, nous avons besoin de moins de 50 sujets par bras pour observer une réduction de 60 % de l'atrophie cérébrale observée, ce qui permet d'avoir un aperçu rapide de la progression de la maladie et potentiellement de l'effet thérapeutique.
Nous avons utilisé FreeSurfer à des fins de comparaison en raison de sa relative omniprésence dans la communauté universitaire. Les calculs de la taille de l'échantillon basés sur les volumes à 12 mois dérivés de Freesurfer montrent que les besoins en taille d'échantillon sont considérablement plus élevés pour les mêmes volumes régionaux.
Il est intéressant de noter que la mesure planimétrique du MRPI et du MRPI2.0, qui sont tous deux des biomarqueurs largement utilisés pour identifier les sujets atteints de PSP et qui sont statistiquement significatifs sur 6 et 12 mois, nécessite 2 à 3 fois la taille de l'échantillon par rapport aux évaluations du volume 3D du tronc cérébral PIANO™.