Le score clinique PSPRS comme mesure de la progression clinique

L'évolution du score total PSPRS par rapport à la valeur initiale est représentée graphiquement aux moments de suivi à 6 et 12 mois pour les sujets atteints de PSP.

Tailles des échantillons pour les scores cliniques PSPRS

Taille de l'échantillon par groupe nécessaire pour observer une réduction de 20 % à 80 % des scores cliniques PSPRS (sous-score de la démarche et de la ligne médiane, sous-score oculomoteur et score total PSPRS) dans un groupe traité par rapport à un groupe non traité sur une période de 6 ou 12 mois. Les estimations de la taille de l'échantillon sont codées par couleur, les teintes vertes correspondant à moins de 50 sujets par groupe.

Références

Golbe, L.I, Ohman-Strickland, P,A. A clinical rating scale for progressive supranuclear palsy. Brain. 130:1552-65, 2007; doi: 10.1093/brain/awm032

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Le graphique illustre la progression clinique observée dans la population atteinte de PSP, telle que mesurée par le score total PSPRS (Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale) (Golbe et al. 2007). La trajectoire du déclin clinique correspond étroitement à l'histoire naturelle établie de la maladie, montrant une augmentation annuelle moyenne d'environ 10 points du score total PSPRS. Ce taux de progression reflète la détérioration attendue des capacités motrices, cognitives et fonctionnelles généralement observée chez les patients atteints de PSP.

Parallèlement aux données sur la progression, une évaluation de la taille de l'échantillon a été réalisée. Le tableau comprend des estimations du nombre de participants requis, par groupe de traitement, pour détecter des changements allant de 20 % à 80 % de réduction de la progression de la maladie. Les estimations de la taille de l'échantillon qui en résultent fournissent des informations essentielles sur la puissance statistique nécessaire pour détecter des effets cliniques significatifs, pour les études interventionnelles.