Les tableaux présentent les calculs de la taille de l'échantillon pour une évaluation de la réduction de l'atrophie dans un groupe traité par rapport à un groupe non traité dans chaque variante de la DFT sur 6, 12, 18 et 24 mois
Les variantes comportementales, qui présentent un taux d'atrophie similaire à celui des variantes nfvPPA (comme illustré dans la diapositive précédente), présentent une plus grande variabilité au sein de la population évaluée, ce qui conduit à des estimations de taille d'échantillon plus élevées. Dans les 18 mois suivant le début de l'étude, on estime que moins de 50 sujets par groupe sont nécessaires pour observer un ralentissement de 40 % de l'atrophie cérébrale observée dans le thalamus.
Dans la population nfvPPA, au bout de 18 mois, moins de 50 sujets par groupe sont nécessaires pour observer un ralentissement de 40 à 80 % de l'atrophie dans les régions du thalamus, du cortex frontal et du cortex temporal, ainsi qu'une expansion des ventricules latéraux.
Dans la population svPPA, dès 6 mois, moins de 50 sujets par groupe sont nécessaires pour observer un ralentissement de 40 % de l'atrophie de l'hippocampe et du cortex temporal.

La comparaison du coefficient d de Cohen permet d'évaluer l'ampleur de l'effet sur différentes plateformes. À des fins de comparaison, nous avons également évalué le même ensemble de données à l'aide de FreeSurfer.

Lorsque l'on examine l'ampleur de l'effet pour les données sur douze mois pour les trois variantes de la DFT, une distinction claire apparaît entre les deux méthodes d'analyse. Dans l'analyse PIANO™ (à droite), la majorité des régions cérébrales des variantes svFTD et nfvPPA affichent des valeurs de Cohen's d supérieures à 0,8, ce qui est considéré comme indicatif d'un effet important. Cela suggère que l'approche PIANO™ est très sensible pour détecter des changements significatifs dans l'atrophie sur une période relativement courte, ce qui permet de réduire la taille des échantillons requis dans les essais cliniques.

À l'inverse, l'analyse FreeSurfer (à gauche) donne des valeurs d de Cohen nettement inférieures pour les mêmes régions et le même moment. Des effets plus faibles se traduisent par la nécessité d'échantillons plus importants pour obtenir des résultats statistiquement significatifs. Cette comparaison souligne l'avantage du pipeline d'analyse PIANO™ pour identifier des effets thérapeutiques robustes avec moins de participants, rationaliser la conception des études cliniques sur la DFT et potentiellement accélérer l'évaluation de nouveaux traitements.