PIANO™ exige des échantillons de taille cliniquement pertinente pour évaluer la réduction de l'atrophie observée dès 6 mois à partir de la ligne de base.
Tailles d’échantillons pour l’atrophie régionale PIANO™
Calculs de la taille de l'échantillon pour les estimations à 6, 12, 18 et 24 mois par bras, nécessaires pour observer des réductions de 20 à 80 % de l'atrophie dans un groupe traité par rapport à un groupe non traité. Les estimations de la taille de l'échantillon sont codées par couleur, les teintes vertes indiquant moins de 50 sujets par bras.
Les tableaux montrent les calculs de la taille des échantillons pour une évaluation de la réduction de l'atrophie dans un groupe traité par rapport à un groupe non traité dans chaque variante de la DFT sur 6, 12, 18 et 24 mois.
Les variantes comportementales, dont le taux d'atrophie est similaire à celui des variantes nfvPPA (comme illustré sur la diapositive précédente), présentent une plus grande variabilité au sein de la population évaluée, ce qui conduit à des estimations de taille d'échantillon plus élevées. Dans les 18 mois suivant le début de l'étude, on estime qu'il faudrait moins de 50 sujets par bras pour observer un ralentissement de 40 % de l'atrophie cérébrale observée dans le thalamus.
Dans la population nfvPPA, à 18 mois, moins de 50 sujets par bras sont nécessaires pour observer un ralentissement de 40 à 80 % de l'atrophie dans les régions du thalamus, du cortex frontal et du cortex temporal, ainsi qu'une expansion des ventricules latéraux.
Dans la population svPPA, dès 6 mois, il faut moins de 50 sujets par bras pour observer un ralentissement de 40 % de l'atrophie dans l'hippocampe et le cortex temporal.