PIANO™ nécessite des échantillons de taille nettement inférieure pour évaluer la réduction de l’atrophie observée par rapport à d’autres outils/méthodes d’analyse quantitative.
Tailles d’échantillons pour l’atrophie régionale PIANO™
Les calculs de la taille de l’échantillon pour la variation sur 12 mois des volumes régionaux par rapport à la ligne de base sont illustrés comme la taille de l’échantillon par bras nécessaire pour atteindre un ralentissement de 20 à 80 % de l’atrophie régionale observée.
Tailles d’échantillons pour les volumes régionaux PIANO™ par rapport à FreeSurfer
Calculs de la taille de l’échantillon pour la variation sur 6 et 12 mois par rapport à la ligne de base pour les volumes régionaux PIANO™ par rapport à la variation sur 12 mois de FreeSurfer dans les régions neuroanatomiques équivalentes. La taille de l’échantillon par bras nécessaire pour un ralentissement de 20 à 80 % de l’atrophie cérébrale observée est codée par couleur, où les teintes vertes indiquent moins de 50 sujets par bras.
Le graphique de la taille de l’échantillon par bras en fonction du pourcentage de réduction de l’atrophie observée met en évidence un certain nombre de régions sous-corticales qui nécessitent moins de 50 sujets pour détecter une réduction de 60 % de l’atrophie cérébrale observée.
Le tableau montre les calculs de la taille de l’échantillon pour la variation sur 6 et 12 mois par rapport au volume de référence. Même dès l’âge de 6 mois, on estime qu’il faut moins de 50 sujets par bras pour observer un ralentissement de 60 % de l’atrophie cérébrale observée dans les ventricules latéraux, le troisième ventricule, le thalamus et le pallidum à l’aide de l’analyse volumétrique basée sur PIANO™. Ainsi, il est possible d’obtenir des informations relativement rapides sur la progression de la maladie et les effets thérapeutiques potentiels.
Nous avons utilisé FreeSurfer à des fins de comparaison en raison de son utilisation relativement omniprésente par la communauté universitaire. Les calculs de la taille de l’échantillon basés sur la variation sur 12 mois par rapport aux volumes de référence dérivés de FreeSurfer montrent que les exigences en matière de taille d’échantillon sont nettement plus élevées pour les mêmes volumes régionaux.
Il est intéressant de noter que la mesure planimétrique de l’IRMP et de l’IRMP 2.0, qui sont tous deux des biomarqueurs largement utilisés pour identifier les sujets PSP et montrent une atrophie statistiquement significative sur 6 et 12 mois, nécessitent une taille d’échantillon 2 à 3 fois supérieure à celle des évaluations volumiques 3D du tronc cérébral basées sur PIANO™.