PIANO™ nécessite des tailles d'échantillons nettement plus faibles pour évaluer la réduction de l'atrophie observée par rapport à d'autres outils/méthodes d'analyse quantitative.
Tailles d’échantillons pour l’atrophie régionale PIANO™
Taille de l'échantillon par bras nécessaire pour observer une réduction de 20 à 80 % de l'atrophie régionale dans un groupe traité par rapport à un groupe non traité sur une période de 12 mois.
Tailles d’échantillons pour les volumes régionaux PIANO™ par rapport à FreeSurfer
Taille de l'échantillon par bras nécessaire pour observer une réduction de 20 à 80 % de l'atrophie régionale dans un groupe traité par rapport à un groupe non traité sur une période de 6 ou 12 mois en utilisant PIANO™ par rapport aux calculs de la taille de l'échantillon estimés en utilisant FreeSurfer sur une période de 12 mois dans des régions neuroanatomiques équivalentes. Les estimations de la taille de l'échantillon sont codées par couleur, les teintes vertes correspondant à moins de 50 sujets par bras.
Le graphique de la taille de l'échantillon par bras en fonction du pourcentage de réduction de l'atrophie observée met en évidence un certain nombre de régions corticales pour lesquelles il faut moins de 50 sujets par bras pour détecter une réduction de 60 % de l'atrophie cérébrale observée.
Le tableau montre les calculs de puissance pour les périodes de 6 et 12 mois, pour les estimations de la taille de l'échantillon par bras nécessaires pour observer des réductions de 20 à 80 % de l'atrophie dans un groupe traité par rapport à un groupe non traité. Même dès 6 mois, on estime qu'il faut moins de 50 sujets par bras pour observer un ralentissement de 60 % de l'atrophie cérébrale observée dans les ventricules latéraux et le troisième ventricule en utilisant l'analyse volumétrique basée sur le PIANO™. La taille de l'échantillon à 12 mois nécessite moins de 60 sujets pour détecter une réduction de 60 % de l'atrophie cérébrale observée dans toutes les régions. Ainsi, des aperçus relativement rapides de la progression de la maladie et des effets thérapeutiques potentiels peuvent être obtenus.
Nous avons utilisé FreeSurfer à des fins de comparaison en raison de sa relative omniprésence dans la communauté universitaire. Les calculs de la taille de l'échantillon basés sur les données de 12 mois pour les volumes dérivés de FreeSurfer montrent des exigences de taille d'échantillon substantiellement plus élevées pour les mêmes régions du cerveau.