PIANO™ nécessite des tailles d’échantillon cliniquement pertinentes pour évaluer les changements dans les paramètres de diffusion dès 6 mois par rapport à la ligne de base.
La taille de l’échantillon par bras est nécessaire pour observer une réduction de 20 à 80 % du changement métrique de l’IRM de diffusion régionale (DM : diffusivité moyenne, FW : eau libre ; ) dans un groupe traité par rapport à un groupe non traité sur une période de 12 mois.
Tailles d’échantillon pour les métriques de diffusion PIANO™
La taille de l’échantillon par bras est nécessaire pour observer une réduction de 20 à 80 % du changement régional des paramètres d’IRM de diffusion dans un groupe traité par rapport à un groupe non traité sur une période de 6 ou 12 mois à l’aide de PIANOTM. Les estimations de la taille de l’échantillon sont codées par couleur, les teintes vertes indiquant moins de 50 sujets par bras. Les tailles d’échantillon sont représentées pour des mesures IRM de diffusion spécifiques (MD : diffusivité moyenne ; FW : eau libre), mais d’autres mesures d’IRM de diffusion étaient également alimentées.
Le graphique met en évidence un sous-ensemble des régions par variante de FTD à 12 mois dans lequel les estimations de la taille de l’échantillon par bras nécessaires pour observer des réductions de 20 à 80 % du changement métrique de l’IRM de diffusion dans un groupe traité par rapport à un groupe non traité sont illustrées. Il convient de noter que les exigences de taille d’échantillon sont plus faibles dans le groupe svPPA par rapport au bvFTD.
Le tableau montre les estimations de la taille de l’échantillon pour les points temporels de changement de 6 et de 12 mois, y compris la taille de l’échantillon par bras nécessaire pour observer des réductions de 20 à 80 % du changement de la métrique de l’IRM de diffusion dans un groupe traité par rapport à un groupe non traité. Le tableau met en évidence un certain nombre de régions de la substance blanche, corticales et sous-corticales qui nécessitent moins de 50 sujets par bras pour détecter une réduction de 60 % ou 80 % du changement métrique observé par IRM de diffusion dans un groupe traité par rapport à un groupe non traité dans tous les groupes de sous-variants FTD. Pour le groupe de la variante sémantique (svPPA), presque toutes les régions affichées nécessitent environ ou moins de 50 sujets par bras pour détecter une réduction de seulement 40 % des changements de diffusion par IRM à 12 mois.
La diffusivité moyenne (MD) a été utilisée pour la substance blanche et les régions corticales, et l’eau libre (FW) a été utilisée pour les régions sous-corticales, mais d’autres mesures IRM de diffusion étaient également puissantes. Les régions infratentorielles ne sont pas bien représentées en raison d’un manque de couverture IRM cohérente dans les ensembles de données utilisés pour l’analyse. Même dès 6 mois, on estime que moins de 50 sujets par bras sont nécessaires pour observer un ralentissement de 60 % des changements de diffusion de l’IRM dans tous les sous-variants, en particulier dans la substance blanche temporelle pour le groupe de la variante non fluente (nfvPPA), la substance blanche frontale et le cortex pour le groupe de la variante comportementale (bvFTD), à une demi-douzaine de régions corticales et sous-corticales pour le groupe svPPA. Ainsi, il est possible d’obtenir des informations relativement rapides sur la progression de la maladie et les effets thérapeutiques potentiels à l’aide de l’analyse par IRM de diffusion basée sur PIANO™.